Це медичне лікування, яке полягає у вставці генів, які відсутні, які не виробляють білків, які повинні чи не роблять це правильно, з метою модифікації генетичної інформації пацієнта, щоб уникнути або вилікувати генетичні захворювання.
Він полягає у перенесенні генетичного матеріалу в клітини або тканини особини, щоб змусити клітини виконувати нову функцію або відновлювати або втручатися в існуючу функцію.
Генна терапія представляє нововведення для медицини з точки зору лікування генетичних захворювань. Його постулювали як найкращу альтернативу, але в той же час це був найбільший виклик, оскільки це найскладніша техніка.
Його головна перевага полягає в тому, що він атакує корінь проблеми, а саме дефектний ген, що спричиняє захворювання, передаючи правильну його версію.
З іншого боку, головна і найбільша проблема полягає в тому, що переданий генетичний матеріал правильно спрямований до тих клітин або тканин, яким потрібен ген, щоб виконувати свою функцію, або що введений ген регулюється найбільш подібним чином до здорових людей.
Існує три стратегії або способи застосування генної терапії:
- Ex vivo: складається з вилучення клітин, які у пацієнта повинні бути відновлені. Вони ремонтуються в лабораторії, а згодом повторно імплантуються в тіло людини, яка лікується.
- In situ: полягає у введенні репараційного гена безпосередньо в дефектну клітину або тканину.
- In vivo: він складається з безпосереднього введення коректорного гена пацієнту, щоб досягти точки, яку потрібно лікувати.
Для проведення генної терапії необхідний вектор, який є носієм, який транспортує ген до клітин. Це може бути вірусний або невірусний.
Вірусними переносниками є: ретровірус, аденовірус, аденоасоційований вірус та герпесвірус. Невірусами є: бомбардування частинками, безпосереднє введення ДНК або РНК та введення молекул, які можуть бути розпізнані рецепторами тканини-мішені або клітини (отримують терапію).
Перша спроба передати ген для людини була зроблена в 1970 р для hyperargininemia, який є аутосомно - рецесивним захворюванням пов'язано з мутацією в гені печінки аргінази I. Це захворювання обумовлене важкими неврологічними відхиленнями у постраждалих дітей. Відомо, що двоє дітей, яким ввели ін’єкцію вірусу «Shope papilloma», що викликає бородавки у кроликів, розглядали як джерело аргінази I. Однак результати невідомі, оскільки вони ніколи не публікувалися. Ще один тест був проведений в 1980 році в Італії та Ізраїлі на наявність бета-таласемії, але результати також не були опубліковані.
У 1988 році був затверджений перший протокол передачі генів, результати якого були опубліковані. Цей офіційний протокол був проведений з двома дівчатами, які страждають на дефіцит ADA (аденозиндезамінази). Ген ADA був введений ex vivo в лімфоцити периферичної крові, і хоча у дівчаток поліпшення стану, не вдалося точно визначити, чим обумовлений справжній терапевтичний ефект.
Сьогодні, незважаючи на досягнення генної терапії, яка широко застосовується у лікуванні раку, є багато чого вдосконалити, і це залишається експериментальною методикою.
